داروی جنجالی جدید آلزایمر؛ هر آنچه باید در مورد آدوکانوماب بدانید
همه آن چیزی که باید در مورد آدوکانوماب، داروی جنجالی جدید آلزایمر با تاییدیه FDA بدانید
یک داروی جدید برای درمان بیماری آلزایمر تایید شده است. تصاویر مورسا / تصاویر گتی
- پس از حدود ۲۰ سال بدون هیچ درمان جدید، شرکت داروسازی بیوژن توانسته است برای آدوکانوماب (Aducanumab) با نام تجاری آدوهلم (Aduhelm) تاییدیه بگیرد؛ دارویی که با حمله به پلاک های پروتئینی عامل بیماری آلزایمر، آن را درمان می کند.
- آزمایشات بالینی تایید کردند که این دارو با پاک کردن پلاک های عامل بیماری، پیشرفت بیماری را در همان مراحل اولیه به تعویق می اندازد.
- اما مسئله تایید این دارو نیز بحث برانگیز است، زیرا دارو علناً قادر نیست تا علائم بیماری را بهبود بخشد.
روز دوشنبه سازمان غذا و دارو (FDA) تاییدیه سریعی را برای دارای آدوکانوماب با نام تجاری آدوهلم ساخت شرکت بیوژن صادر کرد. این دارو علیرغم اختلاف نظرهایی که بر روی شواهد بالینی در خصوص اثربخشی اش وجود دارد، در عین حال نیز اولین دارو برای درمان علت احتمالی بیماری آلزایمر می باشد.
با وجود این که داروهای دیگر قادر هستند تا برخی از علائم این بیماری را تسکین بدهند، داروی ادوهلم در یکی از کارآزمایی های بالینی نشان داد که پیشرفت پلاک های ناشی از آلزایمر در بیمارانی که در مرحله اول بیماری قرار دارند کند می شود.
با این حال تایید این دارو بحث برانگیز می باشد، چرا که معلوم نیست این دارو تا چه حدی می تواند در توقف علائم بالینی بیماری مفید باشد.
پلاک های آمیلوئید عامل بیماری آلزایمر
دکتر گایاتری دیوی، نورولوژیست بیمارستان لنوکس هیل در نیویورک به مجله Healthline گفت، در بیماری آلزایمر مرگ سلول های عصبی به دلیل رسوب پلاک های آمیلوئید و توده های نوروفیبریلاری در مغز می باشد که در نهایت منجر به اختلال در عملکرد بالینی نیز می گردد.
به گفته دیوی نویسنده مجله طیف امید (The Spectrum of Hope) یک رویکرد خوشبینانه و جدید برای درمان بیماری آلزایمر و سایر انواع زوال عقل که فرآیند مشابهی با بیماری آلزایمر دارند، کشف شده است.
او گفت، به عنوان مثال در زوال عقل اجسام لویی ]یک نوع رایج از زوال عقل[، رسوبات اجسام لوی مشاهده شده اند؛ داده هایی وجود دارند که نشان می دهند حذف کردن و یا جلوگیری از تشکیل این پلاک ها می تواند به درمان بیماری آلزایمر نیز کمک کند.
ادوهلم فرآیند پیشرفت بیماری زمینه ای را هدف قرار می دهد.
دکتر پاتریزیا کاوازونی مدیر مرکز ارزیابی و تحقیقات دارویی FDA در بیانیه ای اعلام کرد، بیماری آلزایمر یک بیماری ویرانگر است که می تواند تاثیر ژرف و عمیقی بر زندگی بیماران مبتلا به این بیماری و همچنین عزیزانشان بگذارد.
او تاکید کرد که علیرغم این که درمان های موجود تنها علائم آلزایمر را تسکین می دهند، با این حال ادوهلم اولین درمانی است که فرآیند پیشرفت بیماری زمینه ای آلزایمر را هدف قرار داده و بر روی آن تاثیرگذار است.
او گفت، همان طور که ما چیزهای زیادی را برای مبارزه با سرطان یاد گرفته ایم و می دانیم که اقدام سریع به درمان می تواند درمان این بیماران را به ارمغان بیاورد، از این رو تحقیقات و نوآوری های بیشتری در این زمینه مورد نیاز می باشد.
بر طبق گزارش FDA، این اولین درمان جدیدی است که در سال ۲۰۰۳ برای آلزایمر مورد تایید قرار گرفته است.
بر اساس گزارش FDA، محققین شرکت بیوژن در دو مطالعه مختلف که حدود ۳۵۰۰ بیمار را مورد ارزیابی قرار می داد، تاثیر ادوهلم را مشاهده کرده اند.
هر سه این مطالعات بر پایه شیوه های “دوز کور، تصادفی، کنترل با دارونما و مبتنی بر دوز” بر روی بیماران مبتلا به بیماری آلزایمر بوده اند.
محققان دریافتند که بیمارانی که این دارو را دریافت کرده بودند کاهش قابل توجهی در میزان پلاک های آمیلوئید بتای مغزشان داشتند. اما بیمارانی که جزو گروه کنترل مطالعات بودند و به آن ها داروی ادوهلم داده نشده بود، هیچ گونه کاهشی در میزان این پلاک ها نداشتند.
تایید این دارو بحث برانگیز می‌باشد
یافته مطالعات به طور واضح نشان نمی دهند که افراد در حین مصرف این دارو علائم کمتری از خودشان بروز داده اند. محققان در یکی از مطالعات مزیت های کوچکی را بر روی افرادی که از این دارو استفاده می کردند مشاهده نمودند. اما در یک مطالعه دیگر هیچ گونه بهبود و مزیتی مشاهده نگردید.
FDA از شرکت بیوژن درخواست کرده است تا آزمایش دیگری را شروع کند تا تایید کند که این دارو قطعاً اثربخش می باشد. در صورتی که این آزمایش با شکست مواجه شود، FDA می تواند تاییدیه آن را لغو نماید.
به گزارش FDA، همه متخصصان در این که ادوهلم صلاحیت تایید سریع را دارد، اتفاق نظر ندارند.
FDA در بیانیه ای می گوید، داده های ارائه شده توسط شرکت کنندگان بسیار پیچیده هستند و در خصوص مزایای بالینی دارو نیز عدم قطعیت همچنان وجود دارد. یک بحث عمومی قابل توجهی در مورد اینکه آیا ادوهلم باید تایید شود یا خیر وجود دارد. همان طور که داده های علمی همواره تفسیر و مورد بحث قرار می گیرند، جامعه متخصص نیز دیدگاه های متفاوتی را در این زمینه ارائه نموده است.
FDA اذعان داشت که یافته های حاصل از کارآزمایی های بالینی تنها جنبه مثبت این دارو را بررسی کرده‌اند و از این رو از کمیته مشورتی دارویی درخواست شده است تا تمامی داده های مربوطه را پیش از این که جامعه متخصص تصمیم نهایی خودشان را بگیرند، مورد ارزیابی مجدد قرار بدهد.
تزریق دارو و عوارض جانبی جدی که ممکن است به وجود بیاید
با توجه به برچسب درمانی جدید، ادوهلم به صورت تزریق داخل وریدی به مدت ۱ ساعت در هر ۴ هفته تجویز می گردد و بیماران ممکن است برخی عوارض جانبی را تجربه نمایند که عبارتند از:
- اِدِم مغزی یا تورم مغز
- خونریزی مغزی
- اختلالات تصویربرداری مرتبط با آمیلوئید (ARIA)
- آنژیوادم یا تورم زیرپوستی
- کهیر، واکنش های مشابه با کهیر
به گفته سازنده این دارو، برخی از بیماران در آزمایشات بالینی ادوهلم برخی عوارض جانبی دیگر مانند سقوط، اسهال و سردرگمی را تجربه کرده اند.
با توجه به احتمال تورم مغزی و خونریزی مغزی، افرادی که از این دارو استفاده می کنند باید تحت MRI مورد ارزیابی قرار بگیرند تا اطمینان حاصل شود که عوارض جانبی جدی ندارند.
ادوهلم با یک برچسب پر هزینه و گران
میشل ووناتوسوس، مدیرعامل شرکت بیوژن روز دوشنبه به CNBC گفت که قیمت دارویی که به تازگی توسط FDA تایید شده است به طور سالانه ۵۶۰۰۰ دلار می باشد.
با این حال او همچنین گفت که شرکت بیوتک قول داده است که قیمت دارو را تا ۴ سال آینده افزایش ندهد.
ووناتسوس توضیح داد که قیمت این دارو حاصل دو دهه بدون هیچ نوآوری می باشد و در مصاحبه با مجله Power Lunch به CNBC گفت که قیمت بالای این دارو این امکان را نیز برای شرکت بیوژن فراهم می کند تا در خط لوله داروهای خودش بر روی سایر بیماری ها سرمایه گذاری نماید.
بیوژن آزمایشات بالینی را پس از تایید انجام می‌دهد.
حتی با تایید سریع ادوهلم، مطالعات بر روی آن همچنان ادامه دارد.
به گزارش FDA، این نوع تایید می تواند بر پایه تاثیر یک دارو بر روی نقطه نهایی جایگزینی باشد که منافع بالینی را به طور منطقی برای بیماران پیش بینی می کند، اما نیاز به یک آزمایش پس از تایید دارد تا نتایج مورد انتظار از دارو و مزیت های بالینی آن اثبات گردد.
این آزمایشات مرحله ۴ آزمایشات تاییدی نامیده می شوند و صرفاً برای تایید این موضوع هستند که درمان دارای مزیت های بالینی می باشد. عدم اثبات این مزیت ها در آزمایشات می تواند منجر به لغو تصمیم FDA در خصوص تایید دارو بشود.
دیوی می گوید، می توان این گونه تصور کرد که یافته های منفی به طور کلی پس از گرفتن تاییدیه برای دارو به دست خواهند آمد. به طور کلی آزمایشات مرحله ۴ امکان جمع آوری اطلاعات بیشتری را فراهم می کنند.
به گفته انجمن آلزایمر، ادوهلم تنها بخشی از درمان می باشد.
جوآن پایک، DrPH و مدیر ارشد استراتژی در انجمن آلزایمر، در بیانیه ای از طریق ایمیل اظهار داشت، این درمان برای بسیاری از افراد مورد توجه خواهد بود، اما آن تنها عنصر مهم درمانی و مراقبت از آلزایمر نمی باشد.
او ادامه داد، انجمن آلزایمر برای اطمینان از تشخیص زودهنگام و دقیق، دسترسی به درمان، مدیریت برنامه های مراقبتی و مشارکت با سیستم های مراقبت های بهداشتی، پزشکان و مراکز خدمات درمانی را در اولویت های خودش قرار داده است.
پایک افزود، انجمن تمام تلاش خودش را برای اطمینان از دسترسی همگانی به دارو و آزمایش های تشخیصی مورد نیاز FDA برای تمامی افرادی که نیاز دارند به خواهد گرفت و در این میان از بین بردن موانع دسترسی بالاترین اولویت ماست.
نتیجه نهایی
پس از حدود ۲۰ سال بدون هیچ درمان جدید، شرکت داروسازی بیوژن توانسته است برای آدوکانوماب (Aducanumab) با نام تجاری آدوهلم (Aduhelm) تاییدیه بگیرد؛ دارویی که با حمله به پلاک های پروتئینی عامل بیماری آلزایمر، آن را درمان می کند.
به گفته بیوژن چندین آزمایش بالینی مجزا تایید کرده است که این دارو پیشرفت بیماری را در مراحل اولیه به تعویق می اندازد. اما مسئله تایید این دارو نیز بحث برانگیز است، زیرا دارو علناً قادر نیست تا علائم بیماری را بهبود بخشد.
کارشناسان می گویند که این دارو تنها بخشی از درمان آلزایمر می باشد و تشخیص زودهنگام، دسترسی به درمان، مدیریت و برنامه ریزی بر روی خدمات مراقبتی جزو مولفه های مهم در مراقبت از بیماران مبتلا به این بیماری محسوب می گردند.
