یک داروی جدید شگفت انگیز برای مولتیپل اسکلروزیس وجود دارد. آیا باید آن را امتحان کنم

چندی پیش بود که هیچ درمانی برای مولتیپل اسکلروزیس وجود نداشت.

در دهه ۱۹۷۰، برخی از پزشکان از شیمی درمانی برای درمان بیماری دژنراتیو عصبی استفاده کردند. از آن زمان تاکنون، بیش از ده ها دارو از جمله تزریق، داروهای خوراکی و واکسن های خود تجویزی ساخته یا تایید شده است.

هیچ کدام از اینها یک گلوله جادویی برای بیماری که می تواند ناتوان کننده و کشنده باشد نیست. اما اکنون یک داروی جدید به نام Ocrevus وجود دارد که به نظر می رسد یک تغییر دهنده بازی است. از یک رویکرد جدید برای جلوگیری از التهابی استفاده می‌کند که باعث ایجاد بیماری می‌شود و به نظر می‌رسد که به‌طور چشمگیری مؤثر است. همچنین هزینه آن ۶۵۰۰۰ دلار در سال است.

من ام اس دارم آیا باید Ocrevus مصرف کنم؟

من متوجه شدم که پاسخ دادن به آن سوال ساده ای نیست. اما از آنجایی که من یک بیمار ام اس و یک روزنامه نگار علمی هستم، مصمم شدم سعی کنم آن را کشف کنم.

در ماه مارس، سازمان غذا و داروی آمریکا Ocrevus (ocrelizumab) را برای درمان مولتیپل اسکلروزیس عودکننده- فرودکننده ، رایج‌ترین شکل این بیماری، تأیید کرد. افراد مبتلا به RRMS زمانی که علائمشان بدتر می شود، پس از آن دوره های بهبودی و در برخی موارد بهبودی کامل یا نسبی ایجاد می شود.

در دو کارآزمایی بالینی که توسط سازنده نهایی دارو، F. Hoffmann-La Roche، حمایت مالی شد، بیماران RRMS که ocrelizumab دریافت کردند ، حدود ۵۰ درصد کمتر عود و تا ۹۵ درصد کمتر ضایعات جدید در مغز و نخاع نسبت به بیمارانی که Rebif دریافت کردند، داشتند. ، یک درمان رایج

ام اس یک بیماری خودایمنی است، یعنی بدن به خود حمله می کند. پایانه های عصبی بدن و بافت چربی که آنها را می پوشاند، به نام میلین، بار عمده حملات سیستم ایمنی را تحمل می کند. در نتیجه، سیستم عصبی مرکزی در برقراری ارتباط با اعصاب دچار مشکل می شود و منجر به بیماری می شود که به روش های مختلف مانند درد، خستگی، ناتوانی و اختلال در گفتار خود را نشان می دهد.

از لحاظ تاریخی، درمان ام اس بر تغییر روشی که سلول های T، نوعی گلبول سفید خون، تصمیم می گیرند که به کدام «مواد خارجی» حمله کنند، متمرکز بوده است. دکتر استفان هاوزر که چندین دهه بیماری ام اس را مطالعه کرده و دو کارآزمایی بالینی کلیدی را برای آزمایش Ocrevus رهبری کرده است ، می‌گوید: «به همین دلیل است که مسیر درمان با سلول B آنقدر طولانی شد. او ریاست دپارتمان نورولوژی در دانشکده پزشکی دانشگاه کالیفرنیا، سانفرانسیسکو را بر عهده دارد.

سلول‌های B که تعدادشان کمتر از سلول‌های T است، نوع متفاوتی از گلبول‌های سفید هستند که در مبارزه با عفونت نقش دارند و اینها سلول‌هایی هستند که Ocrevus آنها را هدف قرار می‌دهد. هاوزر می‌گوید: «اکنون که به گذشته نگاه می‌کنیم، می‌دانیم که تمام روش‌های درمانی دیگر علیه سلول‌های B نیز کار می‌کنند. آنها برای سلول‌های T انتخابی نیستند.» هاوزر می‌گوید این واقعیت که درمان‌های قبلی مؤثر بوده‌اند، «تصادفی» بوده است.

Ocrevus همچنین اولین درمان تایید شده توسط FDA است که شکل تهاجمی‌تر این بیماری یعنی مولتیپل اسکلروزیس اولیه-پیشرونده را هدف قرار می‌دهد ، که در آن وضعیت فرد با دوره‌های بهبودی کم و یا اصلا بدتر می‌شود. مطالعه دیگری با حمایت F. Hoffmann-La Roche نشان داد که Ocrevus در بیماران مبتلا به PPMS از دارونماها بهتر عمل می کند. هاوزر می گوید، اگرچه نتایج به خوبی ام اس عود کننده و فروکش کننده نبود، اما این دارو پیشرفت ناتوانی و ضایعات میلین را کاهش داد.

من بیش از ۱۵ سال است که RRMS دارم و Rebif را همراه با آوونکس ، دارویی که در دهه ۱۹۹۰ ساخته شده است، مصرف کرده ام. اکنون من Tysabri را مصرف می کنم ، یک انفوزیون ماهی یک بار که با جلوگیری از عبور برخی سلول های مرتبط با سیستم ایمنی از سد خونی مغزی عمل می کند.

پس از صحبت با هاوزر، که اوکرووس را “به طرز خیره کننده ای موثر” خواند، می خواستم بدانم: چرا به سمت این داروی جدید حرکت نکردم؟ بنابراین با دکترم اسکات نیوسوم در بیمارستان جانز هاپکینز در بالتیمور تماس گرفتم.

پاسخ ساده بود: “شما در درمان فعلی خود بسیار خوب عمل می کنید.”

او اشاره کرد که آخرین ام آر آی من خوب به نظر می رسید، بدون نواحی دمیلیناسیون جدید، و با وجود اینکه از درد در دستانم شاکی بودم، سال هاست که با آن دست و پنجه نرم کرده ام.

به نظر می رسید بزرگترین نگرانی او امنیت باشد. Ocrevus یک داروی جدید است و حتی با وجود اینکه همه داروها دارای یک خطر بالقوه هستند، او احساس کرد که خطرات شناخته شده Tysabri – از جمله خطر بزرگی که می تواند احتمال ابتلای فرد به یک عفونت مغزی نادر و کشنده را افزایش دهد – ایمن تر از خطرات موجود در یک بیماری است. داروی تازه تایید شده

Newsome همچنین به افزایش بالقوه خطر ابتلا به سرطان، به ویژه سرطان سینه، با Ocrevus اشاره کرد. اگرچه میزان سرطان در شرکت کنندگان کارآزمایی که مبتلا به ام اس عودکننده-روکش کننده بودند از نظر آماری بیشتر از حد انتظار در جمعیت عمومی نبود، شرکت کنندگان بیشتری در کارآزمایی دریافت کننده این درمان به سرطان مبتلا شدند.

تحلیل ریسک موضوع اصلی در اینجا است. خطر بدتر شدن علائم من چیست؟ چه خطری وجود دارد که بمیرم؟ خطر ایجاد آنتی بادی برای درمان چیست؟ یا سرطان بگیریم؟

نیوسوم به من گفت: “بیماران باید از مصرف کنندگان آگاه باشند و بخشی از تصمیم گیری در کلینیک من باشند.” “شما واقعا به افرادی نیاز دارید که با تصمیم راحت باشند.”

اما فاکتورهای دیگری نیز مانند راحتی وجود دارد که باید وزن آنها را بسنجید. به هر حال، اگر واقعاً نتوانید به پزشک مراجعه کنید، یک درمان چقدر می تواند مؤثر باشد؟

نیوسوم می‌گوید: «بیمارانی هستند که دیده‌ام و گفته‌اند: «به هیچ وجه نمی‌توانم انفوزیون ماهیانه انجام دهم»، به دلیل مرخصی از کار، یا شاید واقعاً دور از مرکز تزریق زندگی می‌کنند. برای این بیماران، “ما قویاً درمانی مانند ocrelizumab را در نظر می گیریم” که تنها به دو تزریق داخل وریدی در سال نیاز دارد.

و پس از آن هزینه وجود دارد. داروهای ام اس گران هستند و ارزان تر نمی شوند.

به گفته Ge Bai، استادیار بخش حسابداری در دانشگاه جانز هاپکینز، این بازار است که قیمت را تعیین می کند. سوالی که باید پرسید این است: بازار چقدر می تواند قیمت بالایی را تحمل کند؟

به غیر از آن، بای می‌گوید: «هیچ محدودیتی برای هزینه‌هایی که شرکت‌های دارویی می‌توانند دریافت کنند، وجود ندارد».

وقتی می گوید محدودیتی وجود ندارد، منظورش این است. Rebif، دارویی که Ocrevus بر روی بیماران مبتلا به RRMS آزمایش شد، قیمت سالانه آن حدود ۸۶۴۰۰ دلار است. هزینه درمانی من حدود ۷۸۲۰۰ دلار است.

بنابراین، با ۶۵۰۰۰ دلار، Ocrevus یک دزدی است، درست است؟

لازم نیست. هزینه یک دارو لزوماً منادی هزینه ای نیست که بیمار بپردازد. بای می‌گوید که مدیران مزایای دارویی مانند Express Scripts یا Caremark قیمت دارو را از طرف شرکت‌های بیمه مذاکره می‌کنند و برای خرید عمده یا صرفاً برای اطلاع از دارو، قیمت کمتری دریافت می‌کنند.

یک دارو ممکن است روی کاغذ قیمت بالاتری داشته باشد، اما به لطف واسطه ها، شرکت های بیمه یا حتی برنامه های ویژه ای که مستقیماً توسط شرکت های دارویی ارائه می شود، در واقع می تواند ارزان ترین گزینه برای یک بیمار باشد.

در پایان، انتخاب درمان مناسب برای یک بیماری پیچیده پزشکی مستلزم رفت و آمد مداوم بین بیمار و پزشک است.

نیوسوم می‌گوید: «وقتی همدیگر را می‌بینیم، و در بین ملاقات‌ها» – احتمالاً با اشاره به سؤالات آخر شب من به صورت آنلاین از طریق MyChart – «ما همیشه در حال بحث هستیم که آیا این درمان برای شما مناسب است؟ آیا چیزی تغییر کرده است؟ وقتی نوبت به مراقبت از شما و دیگران می‌رسد، این هنوز بسیار مهم است.”

بنابراین در حالی که من به Ocrevus تغییر نخواهم داد، سایر بیماران این کار را خواهند کرد. هاوزر با هیجان در مورد پتانسیل درمان های جدید برای هدف قرار دادن سلول های B برای از بین بردن تمام سلول های سرکشی که منجر به علائم ام اس می شوند صحبت می کند – چیزی که برای من تقریباً مانند یک درمان به نظر می رسد.

او می‌گوید: «درمان ایده‌آل شناسایی آن سلول‌ها و واکسیناسیون قبل از شروع آن است. “بعضی از مردم می گویند که درمان نیز مستلزم آن است که آسیب معکوس شود. بنابراین بستگی دارد که “درمان” را چگونه تعریف کنید. “

اما، او می‌گوید، داستان Ocrevus بزرگ‌تر از ام‌اس است: “ما به داستان‌هایی نیاز داریم که نشان دهند، اگرچه این بیماری‌های پیچیده دشوار هستند، اما شما باید از علم حمایت کنید. این راهی است که ما سالم‌تر می‌شویم.”

برندی میشل جفرسون یک مدیر ارتباطات و خبرنگار آزاد است که عاشق یک داستان علمی خوب است. او در توییتر نیز حضور دارد: @b_m_jefferson.