محققان به دنبال فناوری پیوند ژن CRISPR برای کمک به درمان زوال عقل، ALS هستند

با کریسپر، انسان‌ها اکنون این قدرت را دارند که توالی‌های مناطق کوچکی از ژنوم را بازنویسی کنند و به طور بالقوه بیماری‌های خاصی را پاک کنند.

اما معرفی کریسپر هم با اشتیاق و هم با تحقیر همراه بود. در حالی که این فناوری بی‌سابقه است، کسانی هستند که معتقدند ژن‌های انسان نباید تغییر کند.

برخی می گویند کاری که کریسپر انجام می دهد «بازی کردن خدا» است.

بزرگترین نگرانی در میان منتقدان کریسپر این است که می تواند ژن ها را در کودکان و نوزادان تغییر دهد.

در سال ۲۰۱۸، دانشمند چینی He Jiankui از فناوری CRISPR-Cas9 برای اصلاح ژنوم جنین ها استفاده کرد. قصد او این بود که آنها را در برابر HIV مقاوم کند. این سه نوزاد متعاقباً سالم به دنیا آمدند.

اما هنگامی که آنها از آنچه جیانکوی انجام داده بود مطلع شدند، توسط شورای دولتی چین فراخوانده شده و از مؤسسات تحقیقاتی درخواست شد اخلاقی‌تر عمل کنند و شکاف‌های نظارتی را برطرف کنند.

امروزه CRISPR در جامعه علمی جهانی بیشتر پذیرفته شده است.

این در آزمایشگاه‌های سراسر جهان برای مطالعه توانایی‌های آن در درمان و احتمالاً درمان سرطان، دیابت، HIV/AIDS و اختلالات خونی مورد استفاده قرار می‌گیرد.

به دلیل CRISPR، دانشمندان اکنون می توانند وارد DNA شوند و تغییری ایجاد کنند که جهش هایی را که باعث بیماری می شوند اصلاح کند.

بررسی CRISPR به عنوان درمانی برای زوال عقل

در مرکز حافظه و پیری UCSF، کلیلند افراد مبتلا به علائم شناختی و زوال عقل را می بیند که بر بخش هایی از مغز که احساسات، رفتار، شخصیت و زبان را کنترل می کند، تأثیر می گذارد.

کلیلند گفت که او رویکردهای ویرایش ژن CRISPR را در انواع سلول های مرتبط مشتق شده از سلول های بنیادی پرتوان القایی انسان توسعه می دهد.

این سلول‌های بنیادی از پوست یا سلول‌های خونی به دست می‌آیند که دوباره به حالت پرتوان شبیه جنین برنامه‌ریزی شده‌اند.

این امکان توسعه منبع نامحدودی از هر نوع سلول انسانی مورد نیاز برای اهداف درمانی را فراهم می کند. آزمایشگاه Clelland بر روی علل تک ژنی FTD و ALS مانند جهش در ژن موسوم به C9orf72 متمرکز است.

برای برخی، این تحقیق هنوز خیلی مقدماتی است تا امیدها را افزایش دهد.

سخنگوی انجمن آلزایمر گفت: «در حال حاضر نمی‌توانیم درباره این تکنیک اظهار نظر کنیم.»

مقامات انجمن ALS به درخواست هلث‌لاین برای اظهار نظر در مورد این داستان پاسخ ندادند.

مادر امیدوار است بخشی از محاکمه باشد

Linde Jacobs مایل است در هر آزمایش انسانی آینده این فناوری CRISPR شرکت کند.

جیکوبز، ۳۴ ساله، که متاهل است و دو فرزند خردسال دارد، گفت که مادرش در سال ۲۰۱۱ در سن ۵۱ سالگی شروع به نشان دادن تغییرات رفتاری و شخصیتی کرد – اما او تا دسامبر ۲۰۱۸ به FTD مبتلا نشد.

جیکوبز که تنها یک ماه بعد از وضعیت مثبت FTD خود مطلع شد، گفت: “مادر من در آگوست ۲۰۲۱ در سن ۶۲ سالگی وفات یافت.”

جاکوبز گفت: “تشخیص رسمی من زوال عقل فرونتوتمپورال مرتبط با MAPT است که ناقل بدون علامت است.”

او امیدوار است که در یکی از آزمایشات کلیلند شرکت کند “حتی اگر به من کمک نکند اما بتواند به شخص دیگری کمک کند.”

به امید درمان ALS

در همین حال، استیو فیشر، که به عنوان مربی تیم بسکتبال دانشگاه میشیگان قهرمانی کشور را به دست آورد و مربی تیم های نخبه بسیاری در دانشگاه ایالتی سن دیگو بود، از تلاش ها برای یافتن درمانی برای ALS و سایر بیماری های ژنتیکی از زمان پسرش، مارک فیشر، حمایت کرده است. در سال ۲۰۰۹ به این بیماری مبتلا شد.

فیشر گفت: مارک در یک محاکمه اولیه بود، و من او را به خاطر چیزی که با آن مبارزه می کند تحسین می کنم. او روحیه فوق العاده ای دارد.

او گفت:  «افراد می توانند با ALS زندگی کنند. اما این یک بیماری بسیار دشوار است. من معتقدم که می تواند درمانی برای این وجود داشته باشد. امیدوارم در طول زندگی مارک بیاید.»